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Epidiolex® von der FDA zugelassen

2018-08-21T21:03:49+00:00Juni 26th, 2018|

JUNI 2018 - Cannabis-Derivat Epidiolex® von der FDA für den medizinischen Gebrauch zugelassen Am Montag, den 25.06.2018 genehmigte die FDA (Arzneimittelbhörde der USA) ihr erstes Marihuana Medikament Epidiolex® zur Behandlung des Dravet-Syndroms und des Lennox-Gastaut-Syndroms, zwei seltenen Formen der pädiatrischen Epilepsie . Die Lösung zum Einnehmen enthält Cannabidiol oder CBD, eine nicht-psychoaktive Verbindung, deren Wirksamkeit in drei

Dravet-Syndrom Mädchen profitieren von Antibabypille

2018-04-02T15:44:12+00:00April 2nd, 2018|

In der März 2018 Ausgabe „Neuropaediatrics“ aus dem Thieme Verlag, erschien ein Fallbericht von 2 Mädchen mit Dravet-Syndrom, welche die Antibabypille einnahmen und dadurch eine deutliche Verbesserung der Anfallssituation erzielten. Die geringe Fallzahl und der nicht geklärte Weg der Wirkung erlauben hier keine Allgemeingültigkeit. Diskutiert wird die GABAerge Wirkung des Progesterons und in diesem

Fenfluramin-Studie

2018-03-18T19:56:28+00:00März 16th, 2018|

Die beiden Studien mit Fenfluramin, einem vielversprechenden neuen Wirkstoff zur Behandlung des Dravet-Syndroms, sind abgeschlossen. Fenfluramin ist ein lang bekannter, aber nicht für das Dravet-Syndrom eingesetzter Wirkstoff. Schon seit über 20 Jahren setzt Herr Prof. B. Ceulemans (Belgien) den Wirkstoff mit Erfolg bei Dravet-Patienten ein. Die amerikanische Firma Zogenix griff das Thema auf und entwickelte

Epidiolex

2018-03-16T13:32:44+00:00März 14th, 2018|

MÄRZ 2018 - Epidiolex® steht kurz vor der Zulassung. Die FDA-Zulassung der amerikanischen Zulassungsbehörde wird für Mitte diesen Jahres und die Verfügbarkeit in den USA in der 2. Hälfte 2018 erwartet. Die EMA-Zulassung der europäischen Zulassungsbehörde wurde im Dezember 2017 beantragt, eine Entscheidung wird Anfang 2019 erwartet. Auch die deutsche Zulassungsbehörde BfArM ist involviert und

Dravet-Syndrom e.V. unterstützt Forschungsprojekt

2018-03-16T23:58:29+00:00Februar 16th, 2018|

Wir freuen uns sehr, dass Dravet-Syndrom e. V., gemeinsam mit fünf weiteren Dravet-Selbsthilfeorganisationen* ein vielversprechendes Forschungsprojekt zum Dravet-Syndrom unterstützt: Kombinierte transkriptional-translationale RNA-Therapie der SCN1A Haploinsuffizienz (https://www.sissa.it/…/rna-based-drugs-help-against-dravet-…) Das Forschungsteam um Prof. Antonello Mallamaci (Sissa/Triest, Italien) verfolgt das Ziel, RNA-basierte Mechanismen weiterzuentwickeln, die dazu dienen, das Ablesen des gesunden Allels (Transkription) und

CureDravet ein Forschungsprojekt in der Gentherapie

2018-03-15T20:22:24+00:00Januar 26th, 2018|

JANUAR 2018 - Kürzlich wurde mit europäischen Mitteln ein weiteres Forschungsprojekt zum Dravet-Syndrom gestartet. Wissenschaftler aus Israel, Frankreich und Spanien haben sich zusammengeschlossen, um mit Hilfe des Dravet-Mausmodells eine Gentherapie für das Dravet-Syndrom zu entwickeln. Ähnlich wie bei andern genetischen Krankheiten werden die Zellen des Patienten mit einem Virus infiziert, dadurch entsteht ein neues

Somatischer Mosaizismus in SCN1A Mutationen

2018-03-15T20:25:03+00:00Januar 20th, 2018|

JANUAR 2018 - Eine Studie hat aufgezeigt, dass bei Dravet-Patienten Somatische Deletionen in SCN1A in Betracht gezogen werden sollten, wo Standard-Screenings für SCN1A-Mutationen negativ sind. Durch die Auswertung von 237 betroffenen Personen mit DS, die in früheren Sequenzanalysen keine SCN1A- oder PCHD19-Mutationen zeigten, wurden zwei Kinder mit Mosaik-Mikrodeletionen identifizierten, die die gesamte SCN1A-Region abdecken.

Ausblick auf 2018

2018-03-15T20:26:35+00:00Januar 12th, 2018|

Ein Ausblick auf die Neuigkeiten zum Dravet-Syndrom im Jahr 2018. Ana Mingorance hat aufzeigt, mit welchen Neuigkeiten wir aus den klinischen Studien für das Dravet-Syndrom in 2018 rechnen können. Aus den klinischen Programmen der Unternehmen von GW Pharmaceuticals (Epidiolex), Zogenix (Fenfluramin), Ovid Therapeutics und Takeda, PTC Pharma und NYU sowie OPKO ergibt sich folgender

Die DFG unterstützt die Erforschung des Dravet-Syndroms

2018-03-15T20:30:47+00:00November 17th, 2017|

SEPTEMBER 2017 - Die Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) erhält von der Bundesregierung insgesamt 15 Millionen Euro zur Erforschung verschiedener Problemstellungen. Darunter auch die Erforschung der „Epileptogenese von genetischen Epilepsien“. An der Universität Tübingen soll das Dravet-Syndrom – neben zwei weiteren Syndromen – mit Hilfe der Dravet-Mäuse erforscht werden. Weitere Informationen zum Dravet-Mausmodell finden Sie hier http://dravet.eu/projects-item/mouse-model/

Dravet-Syndrom e.V. gewinnt bei IngDiBa Aktion

2018-03-15T20:31:39+00:00November 9th, 2017|

Wir haben es geschafft: Mit Eurer Hilfe konnten wir bei der Gewinn-Aktion von IngDiBa Rang 19 erreichen! Gemeinsam waren wir stark! Es war zum Schluss ein hartes Kopf-an-Kopf-Rennen und es kamen noch so viele Stimmen auf einmal für unseren Verein zustande. Erst hatten wir nicht mehr an einen Gewinn gedacht! Es war toll! Mit

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