Liebe Dravet-Familien!
Seit der Familienkonferenz im Mai 2015 bekommen wir immer wieder Anfragen wegen der bevorstehenden Studie. Dazu im Folgenden der aktuelle Stand.
Es ist eine Medikamentenstudie mit Fenfluramin. Es handelt sich hierbei um ein nicht zugelassenes Medikament, das bei einer kleinen Gruppe von Dravet-Patienten gute Erfolge gezeigt hat. Es wird in der geplanten Doppelblind-Studie (d.h. weder Arzt noch Patient wissen, was verabreicht wird) sehr wahrscheinlich 3 Therapiezweige geben: zwei Gruppen bekommen unterschiedliche Dosen Fenfluramin und die Dritte erhält Placebo.
Es gibt sehr strenge Zugangsvoraussetzungen für diese Studie, die im Einzelnen momentan noch geprüft werden. Aller Voraussicht nach wird es mehrere Prüfzentren in Deutschland geben, so dass möglichst viele die Chance haben, teilzunehmen. Sehr wahrscheinlich liegt der Beginn der Studie Mitte bis Ende 2016. Die Teilnahme an der Studie wird nur für die Patienten möglich sein, die alle anderen Therapien ausgeschöpft haben. Hierzu wird es eine genaue Überprüfung in den Patientenzugängen dieser Studie geben.
Bis eine Studie in Deutschland zugelassen wird, müssen grundsätzlich verschiedenste Parameter geprüft werden, z.B. wer trägt die Kosten für stationären Aufenthalte, eine Patientenversicherung muss abgeschlossen werden, die rechtliche Absicherung ist wichtig, wenn das Medikament nicht auf den Markt kommt, aber einigen hilft, muss sichergestellt werden, dass diese es auch weiter erhalten, usw..
Ihr seht, es ist bis zum Beginn der Studie noch einiges zu klären, aber ein großes Epilepsiezentrum in Deutschland beschäftigt sich bereits intensiv mit der Studie und wir sind begleitend dabei und werden Euch auf dem Laufenden halten.