Encoded Therapeutics hat neue klinische Daten zur Gentherapie ETX101 vorgestellt, die auf anhaltende Anfallsreduktionen und mögliche positive Effekte auf die Entwicklung von Kindern mit Dravet-Syndrom hinweisen. Gleichzeitig wurde bekannt gegeben, dass inzwischen die ersten Kinder in der entscheidenden Zulassungsstudie ENDEAVOR Part 2 behandelt wurden.
ION337 heißt ein neuer Wirkstoff des US-amerikanischen Pharmaunternehmens Ionis Pharmaceuticals. Im ersten Studienschritt geht es um Sicherheit und Verträglichkeit der Gentherapie.
Die Gentherapie ETX101 hat einen wichtigen Meilenstein erreicht: Die entscheidende Zulassungsstudie wurde gestartet.
Eine neue Studie zeigt, warum Schlafprobleme beim Dravet-Syndrom häufig sind: Forschende entdecken eine gestörte Regulation im Gehirn, die wichtige Körperfunktionen beeinflusst und neue Therapieansätze ermöglichen könnte.
Forschende haben Langzeitdaten zu Zorenuversen ausgewertet und bekräftigen die vielversprechenden Ergebnisse der Gentherapie. Eine Zulassung könnte frühestens Mitte 2027 beantragt werden.
Encoded Therapeutics hat Anfang 2026 weitere Fortschritte bei der Gentherapie ETX101 bekannt gegeben. So erhielt ETX101 von der US-Arzneimittelbehörde FDA den Breakthrough-Therapy-Status.
Neue ETX101-Studiendaten zeigen Verbesserungen bei Anfällen sowie Entwicklung und geben Hoffnung auf eine krankheitsmodifizierende Therapie.
Die Ergebnisse der neuen BUTTERFLY-Studie liefern eines der bislang umfassendsten Bilder darüber, wie sich das Dravet-Syndrom unter heutiger Standardtherapie entwickelt.
Eine neue US-amerikanische Gentherapie zeigt vielversprechende Ergebnisse in Tierversuchen. Der Ansatz steckt allerdings noch in den Kinderschuhen.
Die globale Phase 3-Studie zu Zorenuversen soll Mitte 2025 starten. Stoke hat eine wichtige Einigung mit Regulierungsbehörden weltweit erzielt.
