Studien

Epidiolex® von der FDA zugelassen

2018-08-21T21:03:49+00:00Juni 26th, 2018|

JUNI 2018 - Cannabis-Derivat Epidiolex® von der FDA für den medizinischen Gebrauch zugelassen Am Montag, den 25.06.2018 genehmigte die FDA (Arzneimittelbhörde der USA) ihr erstes Marihuana Medikament Epidiolex® zur Behandlung des Dravet-Syndroms und des Lennox-Gastaut-Syndroms, zwei seltenen Formen der pädiatrischen Epilepsie . Die Lösung zum Einnehmen enthält Cannabidiol oder CBD, eine nicht-psychoaktive Verbindung, deren Wirksamkeit in drei

Dravet-Syndrom Mädchen profitieren von Antibabypille

2018-04-02T15:44:12+00:00April 2nd, 2018|

In der März 2018 Ausgabe „Neuropaediatrics“ aus dem Thieme Verlag, erschien ein Fallbericht von 2 Mädchen mit Dravet-Syndrom, welche die Antibabypille einnahmen und dadurch eine deutliche Verbesserung der Anfallssituation erzielten. Die geringe Fallzahl und der nicht geklärte Weg der Wirkung erlauben hier keine Allgemeingültigkeit. Diskutiert wird die GABAerge Wirkung des Progesterons und in diesem

Fenfluramin-Studie

2018-03-18T19:56:28+00:00März 16th, 2018|

Die beiden Studien mit Fenfluramin, einem vielversprechenden neuen Wirkstoff zur Behandlung des Dravet-Syndroms, sind abgeschlossen. Fenfluramin ist ein lang bekannter, aber nicht für das Dravet-Syndrom eingesetzter Wirkstoff. Schon seit über 20 Jahren setzt Herr Prof. B. Ceulemans (Belgien) den Wirkstoff mit Erfolg bei Dravet-Patienten ein. Die amerikanische Firma Zogenix griff das Thema auf und entwickelte

Epidiolex

2018-03-16T13:32:44+00:00März 14th, 2018|

MÄRZ 2018 - Epidiolex® steht kurz vor der Zulassung. Die FDA-Zulassung der amerikanischen Zulassungsbehörde wird für Mitte diesen Jahres und die Verfügbarkeit in den USA in der 2. Hälfte 2018 erwartet. Die EMA-Zulassung der europäischen Zulassungsbehörde wurde im Dezember 2017 beantragt, eine Entscheidung wird Anfang 2019 erwartet. Auch die deutsche Zulassungsbehörde BfArM ist involviert und

Somatischer Mosaizismus in SCN1A Mutationen

2018-03-15T20:25:03+00:00Januar 20th, 2018|

JANUAR 2018 - Eine Studie hat aufgezeigt, dass bei Dravet-Patienten Somatische Deletionen in SCN1A in Betracht gezogen werden sollten, wo Standard-Screenings für SCN1A-Mutationen negativ sind. Durch die Auswertung von 237 betroffenen Personen mit DS, die in früheren Sequenzanalysen keine SCN1A- oder PCHD19-Mutationen zeigten, wurden zwei Kinder mit Mosaik-Mikrodeletionen identifizierten, die die gesamte SCN1A-Region abdecken.

Ausblick auf 2018

2018-03-15T20:26:35+00:00Januar 12th, 2018|

Ein Ausblick auf die Neuigkeiten zum Dravet-Syndrom im Jahr 2018. Ana Mingorance hat aufzeigt, mit welchen Neuigkeiten wir aus den klinischen Studien für das Dravet-Syndrom in 2018 rechnen können. Aus den klinischen Programmen der Unternehmen von GW Pharmaceuticals (Epidiolex), Zogenix (Fenfluramin), Ovid Therapeutics und Takeda, PTC Pharma und NYU sowie OPKO ergibt sich folgender

DISCUSS – Elternbefragung

2018-03-16T20:57:14+00:00Juni 23rd, 2017|

DISCUSS - eine multinationale Studie zur Lebensqualität und Begleiterkrankungen im Zusammenhang mit dem Schweregrad des Dravet-Syndroms UPDATE 18.01.18 Die Umfrageergebnisse der Patientenbefragung DISCUSS wurde diesen Monat in der Zeitschrift "Developmental Medicine and Child Neurology" veröffentlicht. Die frohe Nachricht ist, dass jeden Monat der beste Artikel aus der monatlichen Ausgabe ausgewählt wird und die DISCUSS-Veröffentlichung zum "Editor's

Fenfluramin-Studie erweitert Studienzweig

2018-03-16T15:34:27+00:00Mai 31st, 2017|

Liebe Mitglieder und Interessierte, seit Ende letzten Jahres werden für die Fenfluraminstudie in Deutschland Patienten rekrutiert. An insgesamt 8 Studienzentren können Dravet-Patienten im Alter zwischen 2 und 18 Jahren angemeldet werden. Dabei gelten sehr enge Studienvoraussetzungen, so dass erst geprüft werden muss, ob die Teilnahme an der Studie möglich ist. Alle Studienteilnehmer erhalten nach dem

Fenfluramin-Studie in den Startlöchern

2018-03-16T14:46:30+00:00September 29th, 2016|

Liebe Dravet-Familien! Es ist soweit! Die Fenfluramin-Studie steht in den Startlöchern. Ein paar Unklarheiten und Formalien (Ethikvotum in den einzelnen Studienzentren) sind teils noch offen, aber auch diese werden bald beseitigt bzw. erledigt sein. Aus diesem Grunde dürfen z.B. momentan die teilnehmenden Studienzentren noch nicht benannt werden. Wir werden informieren, sobald es geht! Eine

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