Encoded Therapeutics hat Anfang 2026 weitere Fortschritte bei der Gentherapie ETX101 bekannt gegeben. So erhielt ETX101 von der US-Arzneimittelbehörde FDA den Breakthrough-Therapy-Status.
Neue ETX101-Studiendaten zeigen Verbesserungen bei Anfällen sowie Entwicklung und geben Hoffnung auf eine krankheitsmodifizierende Therapie.
Die Ergebnisse der neuen BUTTERFLY-Studie liefern eines der bislang umfassendsten Bilder darüber, wie sich das Dravet-Syndrom unter heutiger Standardtherapie entwickelt.
Hoffnung für Dravet-Patienten: Die FDA verleiht ETX101 den RMAT-Status – ein wichtiger Schritt für die innovative Gentherapie.
Eine neue US-amerikanische Gentherapie zeigt vielversprechende Ergebnisse in Tierversuchen. Der Ansatz steckt allerdings noch in den Kinderschuhen.
Die globale Phase 3-Studie zu Zorenuversen soll Mitte 2025 starten. Stoke hat eine wichtige Einigung mit Regulierungsbehörden weltweit erzielt.
Stoke Therapeutics hat neue Daten zur offenen Verlängerungsstudie (OLE) seines Medikaments Zorevunersen (STK-001) präsentiert. Gleichzeitig wurde das Medikament als "Breakthrough Therapy" anerkannt.
Das SCN1A-UP Projekt entwickelt innovative Gentherapien für das Dravet-Syndrom mit vielversprechenden Ergebnissen.
Laut neuen Daten könnte STK-001 als erstes krankheitsmodifizierendes Medikament die Behandlung von Dravet-Patienten unterstützen.
Neuartige Gentherapie zur Behandlung des Dravet-Syndroms wird in zwei Ländern getestet.
