Mit dem Abschluss der Rekrutierung der Phase-3-Studie EMPEROR hat Zorevunersen einen wichtigen Meilenstein erreicht. Bereits 162 Kinder und Jugendliche mit Dravet-Syndrom wurden weltweit in die Studie aufgenommen. Erste Ergebnisse werden für das dritte Quartal 2027 erwartet und könnten den Weg für die erste krankheitsmodifizierende Therapie des Dravet-Syndroms ebnen.
ION337 heißt ein neuer Wirkstoff des US-amerikanischen Pharmaunternehmens Ionis Pharmaceuticals. Im ersten Studienschritt geht es um Sicherheit und Verträglichkeit der Gentherapie.
Die Gentherapie ETX101 hat einen wichtigen Meilenstein erreicht: Die entscheidende Zulassungsstudie wurde gestartet.
Forschende haben Langzeitdaten zu Zorenuversen ausgewertet und bekräftigen die vielversprechenden Ergebnisse der Gentherapie. Eine Zulassung könnte frühestens Mitte 2027 beantragt werden.
Encoded Therapeutics hat Anfang 2026 weitere Fortschritte bei der Gentherapie ETX101 bekannt gegeben. So erhielt ETX101 von der US-Arzneimittelbehörde FDA den Breakthrough-Therapy-Status.
Neue ETX101-Studiendaten zeigen Verbesserungen bei Anfällen sowie Entwicklung und geben Hoffnung auf eine krankheitsmodifizierende Therapie.
Die Ergebnisse der neuen BUTTERFLY-Studie liefern eines der bislang umfassendsten Bilder darüber, wie sich das Dravet-Syndrom unter heutiger Standardtherapie entwickelt.
Hoffnung für Dravet-Patienten: Die FDA verleiht ETX101 den RMAT-Status – ein wichtiger Schritt für die innovative Gentherapie.
Eine neue US-amerikanische Gentherapie zeigt vielversprechende Ergebnisse in Tierversuchen. Der Ansatz steckt allerdings noch in den Kinderschuhen.
Die globale Phase 3-Studie zu Zorenuversen soll Mitte 2025 starten. Stoke hat eine wichtige Einigung mit Regulierungsbehörden weltweit erzielt.
