Gentherapie Archive - Dravet-Syndrom e.V.

ETX101: Nächster Schritt Richtung mögliche Zulassung
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ETX101: Nächster Schritt Richtung mögliche Zulassung

Gentherapie, Studien

ETX101: Nächster Schritt Richtung mögliche Zulassung

Selina Steffens2026-04-08T19:17:01+02:008 April 2026|

Die Gentherapie ETX101 hat einen wichtigen Meilenstein erreicht: Die entscheidende Zulassungsstudie wurde gestartet.

Zorevunersen: Neue Studiendaten im New England Journal of Medicine veröffentlicht
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Zorevunersen: Neue Studiendaten im New England Journal of Medicine veröffentlicht

Forschung, Gentherapie, Studien

Zorevunersen: Neue Studiendaten im New England Journal of Medicine veröffentlicht

Charlotte Hoffmann2026-03-08T21:21:07+01:009 März 2026|

Forschende haben Langzeitdaten zu Zorenuversen ausgewertet und bekräftigen die vielversprechenden Ergebnisse der Gentherapie. Eine Zulassung könnte frühestens Mitte 2027 beantragt werden.

ETX101: Neuer Meilenstein für die Gentherapie beim Dravet-Syndrom
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ETX101: Neuer Meilenstein für die Gentherapie beim Dravet-Syndrom

Forschung, Gentherapie

ETX101: Neuer Meilenstein für die Gentherapie beim Dravet-Syndrom

Selina Steffens2026-01-16T12:39:48+01:0015 Januar 2026|

Encoded Therapeutics hat Anfang 2026 weitere Fortschritte bei der Gentherapie ETX101 bekannt gegeben. So erhielt ETX101 von der US-Arzneimittelbehörde FDA den Breakthrough-Therapy-Status.

ETX101: Erste Studienergebnisse zeigen deutliche Verbesserungen bei Anfällen und Entwicklung
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ETX101: Erste Studienergebnisse zeigen deutliche Verbesserungen bei Anfällen und Entwicklung

Forschung, Gentherapie

ETX101: Erste Studienergebnisse zeigen deutliche Verbesserungen bei Anfällen und Entwicklung

Selina Steffens2025-12-13T11:32:25+01:0012 Dezember 2025|

Neue ETX101-Studiendaten zeigen Verbesserungen bei Anfällen sowie Entwicklung und geben Hoffnung auf eine krankheitsmodifizierende Therapie.

Stoke: BUTTERFLY-Studie zeigt Entwicklungsstillstand bei Dravet
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Stoke: BUTTERFLY-Studie zeigt Entwicklungsstillstand bei Dravet

Forschung, Gentherapie

Stoke: BUTTERFLY-Studie zeigt Entwicklungsstillstand bei Dravet

Charlotte Hoffmann2025-12-11T13:18:37+01:0011 Dezember 2025|

Die Ergebnisse der neuen BUTTERFLY-Studie liefern eines der bislang umfassendsten Bilder darüber, wie sich das Dravet-Syndrom unter heutiger Standardtherapie entwickelt.

ETX101 erhält RMAT-Status: Neuer Schub für Gentherapie bei Dravet
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ETX101 erhält RMAT-Status: Neuer Schub für Gentherapie bei Dravet

Forschung, Gentherapie, Studien

ETX101 erhält RMAT-Status: Neuer Schub für Gentherapie bei Dravet

Selina Steffens2025-09-04T12:41:42+02:004 September 2025|

Hoffnung für Dravet-Patienten: Die FDA verleiht ETX101 den RMAT-Status – ein wichtiger Schritt für die innovative Gentherapie.

Neue Gentherapie des Allen Institute zeigt Erfolg im Mausmodell
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Neue Gentherapie des Allen Institute zeigt Erfolg im Mausmodell

Forschung, Gentherapie

Neue Gentherapie des Allen Institute zeigt Erfolg im Mausmodell

Charlotte Hoffmann2025-07-13T18:05:44+02:004 Mai 2025|

Eine neue US-amerikanische Gentherapie zeigt vielversprechende Ergebnisse in Tierversuchen. Der Ansatz steckt allerdings noch in den Kinderschuhen.

Zorenuversen: Update zu globaler Phase 3‑Studie veröffentlicht
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Zorenuversen: Update zu globaler Phase 3‑Studie veröffentlicht

Forschung, Gentherapie, Studien

Zorenuversen: Update zu globaler Phase 3‑Studie veröffentlicht

Charlotte Hoffmann2025-07-13T18:06:07+02:007 Januar 2025|

Die globale Phase 3-Studie zu Zorenuversen soll Mitte 2025 starten. Stoke hat eine wichtige Einigung mit Regulierungsbehörden weltweit erzielt.

Zorevunersen: Neue Studienergebnisse zu OLE-Studie veröffentlicht
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Zorevunersen: Neue Studienergebnisse zu OLE-Studie veröffentlicht

Forschung, Gentherapie, Studien

Zorevunersen: Neue Studienergebnisse zu OLE-Studie veröffentlicht

Charlotte Hoffmann2025-07-13T18:06:27+02:0016 Dezember 2024|

Stoke Therapeutics hat neue Daten zur offenen Verlängerungsstudie (OLE) seines Medikaments Zorevunersen (STK-001) präsentiert. Gleichzeitig wurde das Medikament als "Breakthrough Therapy" anerkannt.