Das Pharmaunternehmen Stoke Therapeutics hat Anfang Januar 2025 bekannt gegeben, dass es mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) und der japanischen Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) eine Übereinstimmung über das Design ihrer Phase 3‑Studie namens „EMPEROR“ für Zorevunersen erzielt hat. Zorenuversen (früher STK-001) könnte das erste krankheitsmodifizierendes Medikament zur Behandlung von Patienten mit Dravet-Syndrom werden.
Was bedeutet die Einigung zwischen Stoke und den Regulierungsbehörden?
Die Einigung ist ein wichtiger Meilenstein für den Start der Phase 3‑Studie. Sie stellt sicher, dass alle Beteiligten auf einer gemeinsamen Basis arbeiten, was das klinische Studiendesign, spätere Zulassungsanforderungen sowie die Sicherheit der Datenqualität angeht. Das ist insbesondere wichtig, da weltweit unterschiedliche regulatorische Anforderungen gelten und durch die Abstimmung eine erfolgreiche Zulassung wahrscheinlicher wird.
Was ist der Fokus der EMPEROR-Studie?
Die Phase 3‑Studie EMPEROR läuft ein Jahr und legt den Fokus auf die Reduktion der Anfallshäufigkeit. Zudem wird die Verbesserung von kognitiver und verhaltensbezogener Entwicklung evaluiert. Die Studie soll in den USA, dem Vereinigten Königreich, der Europäischen Union und Japan durchgeführt werden. Insgesamt sollen weltweit 150 Studienteilnehmende im Alter zwischen 2 und 18 Jahren rekrutiert werden. Laut Stoke soll die Studie Mitte 2025 starten.
Wie sieht das Studiendesign aus?
EMPEROR ist eine randomisierte und doppelblinde Studie. Doppelblind ist ein Designprinzip in klinischen Studien, bei dem weder die Patienten noch die Forschenden wissen, welche Teilnehmenden das Medikament oder ein Placebo erhalten. Dies dient dazu, Verzerrungen in der Datenerhebung und ‑interpretation zu minimieren und die Ergebnisse der Studie objektiver zu machen. Zudem wird EMPEROR sham-controlled, also scheinkontrolliert sein, also in der Kontrollgruppe nur eine Scheinbehandlung durchführen. Diese Behandlung sieht wie die eigentliche Intervention aus, hat jedoch keine therapeutische Wirkung. Dies wird besonders bei invasiven Studienverfahren wie Injektionen in das Rückenmark eingesetzt.
Hoffnungsträger Zorenuversen
Bereits im Dezember 2024 hatte Stoke vielversprechende Studienergebnisse zur Open-Label-Studie von Zorenuversen veröffentlicht. Neben einer Reduktion der Anfallshäufigkeit von über 80 Prozent konnten Forschende auch Verbesserungen bei kognitiven und verhaltensbezogenen Funktionen messen. Hier könnt Ihr Euch über die letzten Studienergebnisse und die Wirkweise von Zorenuversen informieren.
Wie geht es jetzt weiter?
Im kommenden Quartal wird mit weiteren Informationen zur Phase 3‑Studie gerechnet. Am 20. Januar 2025 gibt es einen Call mit Patientenvertretern aus aller Welt. Auch unser Vorstand wird mit dabei sein und hat die Möglichkeit, Fragen zur Phase 3‑Studie von Zorenuversen zu stellen. Schickt uns gerne Eure Fragen zu Zorenuversen und der Phase 3‑Studie bis zum 18. Januar 2025 an info@dravet.de.
Zur Pressemitteilung von Stoke Therapeutics gelangt Ihr hier.
