Forschung Archive - Dravet-Syndrom e.V.

Neue Gentherapie im Mausmodell: Forschende testen AAV-basierten AntagoNAT-Ansatz beim Dravet-Syndrom
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Neue Gentherapie im Mausmodell: Forschende testen AAV-basierten AntagoNAT-Ansatz beim Dravet-Syndrom

Forschung

Neue Gentherapie im Mausmodell: Forschende testen AAV-basierten AntagoNAT-Ansatz beim Dravet-Syndrom

Von Selina Steffens|2026-07-07T20:11:49+02:007 Juli 2026|

Die Forschung an ursächlichen Therapien für das Dravet-Syndrom entwickelt sich weiter. Eine aktuelle Studie untersucht erstmals einen AAV-basierten AntagoNAT-Ansatz, der die körpereigene SCN1A-Produktion erhöhen soll.

ETX101: Neue klinische Daten zu Anfällen und Entwicklung
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ETX101: Neue klinische Daten zu Anfällen und Entwicklung

Forschung

ETX101: Neue klinische Daten zu Anfällen und Entwicklung

Von Selina Steffens|2026-05-22T11:57:04+02:0019 Mai 2026|

Encoded Therapeutics hat neue klinische Daten zur Gentherapie ETX101 vorgestellt. Gleichzeitig wurde bekannt gegeben, dass inzwischen die ersten Kinder in der entscheidenden Zulassungsstudie ENDEAVOR Part 2 behandelt wurden.

Soticlestat verfehlt Studienziel
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Soticlestat verfehlt Studienziel

Forschung, Studien

Soticlestat verfehlt Studienziel

Von Charlotte Hoffmann|2026-04-26T22:14:35+02:0027 April 2026|

Der Wirkstoff Soticlestat zeigte in der Phase-3-Studie zwar eine Verringerung der Anfälle, erreicht aber keine eindeutige Überlegenheit gegenüber Placebo. Warum die Entwicklung gestoppt wurde und welche Erkenntnisse bleiben.

Neue Studie zu ION337 gestartet
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Neue Studie zu ION337 gestartet

Forschung, Gentherapie, Studien

Neue Studie zu ION337 gestartet

Von Charlotte Hoffmann|2026-04-28T22:12:55+02:0022 April 2026|

ION337 heißt ein neuer Wirkstoff des US-amerikanischen Pharmaunternehmens Ionis Pharmaceuticals. Im ersten Studienschritt geht es um Sicherheit und Verträglichkeit der Gentherapie.

Neue Studie: Zusammenhang zwischen Schlaf und Körpertemperatur
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Neue Studie: Zusammenhang zwischen Schlaf und Körpertemperatur

Forschung

Neue Studie: Zusammenhang zwischen Schlaf und Körpertemperatur

Von Charlotte Hoffmann|2026-03-31T22:17:11+02:001 April 2026|

Eine neue Studie zeigt, warum Schlafprobleme beim Dravet-Syndrom häufig sind: Forschende entdecken eine gestörte Regulation im Gehirn, die wichtige Körperfunktionen beeinflusst und neue Therapieansätze ermöglichen könnte.

Zorevunersen: Neue Studiendaten im New England Journal of Medicine veröffentlicht
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Zorevunersen: Neue Studiendaten im New England Journal of Medicine veröffentlicht

Forschung, Gentherapie, Studien

Zorevunersen: Neue Studiendaten im New England Journal of Medicine veröffentlicht

Von Charlotte Hoffmann|2026-03-08T21:21:07+01:009 März 2026|

Forschende haben Langzeitdaten zu Zorenuversen ausgewertet und bekräftigen die vielversprechenden Ergebnisse der Gentherapie. Eine Zulassung könnte frühestens Mitte 2027 beantragt werden.

ETX101: Neuer Meilenstein für die Gentherapie beim Dravet-Syndrom
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ETX101: Neuer Meilenstein für die Gentherapie beim Dravet-Syndrom

Forschung, Gentherapie

ETX101: Neuer Meilenstein für die Gentherapie beim Dravet-Syndrom

Von Selina Steffens|2026-01-16T12:39:48+01:0015 Januar 2026|

Encoded Therapeutics hat Anfang 2026 weitere Fortschritte bei der Gentherapie ETX101 bekannt gegeben. So erhielt ETX101 von der US-Arzneimittelbehörde FDA den Breakthrough-Therapy-Status.

ETX101: Erste Studienergebnisse zeigen deutliche Verbesserungen bei Anfällen und Entwicklung
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ETX101: Erste Studienergebnisse zeigen deutliche Verbesserungen bei Anfällen und Entwicklung

Forschung, Gentherapie

ETX101: Erste Studienergebnisse zeigen deutliche Verbesserungen bei Anfällen und Entwicklung

Von Selina Steffens|2025-12-13T11:32:25+01:0012 Dezember 2025|

Neue ETX101-Studiendaten zeigen Verbesserungen bei Anfällen sowie Entwicklung und geben Hoffnung auf eine krankheitsmodifizierende Therapie.

Stoke: BUTTERFLY-Studie zeigt Entwicklungsstillstand bei Dravet
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Stoke: BUTTERFLY-Studie zeigt Entwicklungsstillstand bei Dravet

Forschung, Gentherapie

Stoke: BUTTERFLY-Studie zeigt Entwicklungsstillstand bei Dravet

Von Charlotte Hoffmann|2025-12-11T13:18:37+01:0011 Dezember 2025|

Die Ergebnisse der neuen BUTTERFLY-Studie liefern eines der bislang umfassendsten Bilder darüber, wie sich das Dravet-Syndrom unter heutiger Standardtherapie entwickelt.

Update Bexicaserin: Studie startet in Deutschland
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Update Bexicaserin: Studie startet in Deutschland

Forschung, Studien

Update Bexicaserin: Studie startet in Deutschland

Von Selina Steffens|2025-11-21T14:06:07+01:0016 November 2025|

Die Phase-III-Studie zu Bexicaserin läuft jetzt auch in Deutschland. Der Wirkstoff zeigt in bisherigen Studien eine deutliche Reduktion der Anfälle und gute Verträglichkeit.