Unter dieser Kategorie veröffentlichen wir alles im Zusammenhang mit Forschung zu Dravet-Syndrom, z.B. neue Forschungsansätze, Forschungsprojekte, etc.
Eine aktuelle Analyse der Dravet-Forschungslandschaft zeigt: Dravet-Syndrom ist mehr als Epilepsie – wichtige Fragen zu Entwicklung, Verhalten, Motorik, Schlaf und Erwachsenenalter sind noch offen.
Neue Langzeitdaten zu Zorevunersen geben weitere Einblicke in das Potenzial beim Dravet-Syndrom.
Die Forschung an ursächlichen Therapien für das Dravet-Syndrom entwickelt sich weiter. Eine aktuelle Studie untersucht erstmals einen AAV-basierten AntagoNAT-Ansatz, der die körpereigene SCN1A-Produktion erhöhen soll.
Encoded Therapeutics hat neue klinische Daten zur Gentherapie ETX101 vorgestellt. Gleichzeitig wurde bekannt gegeben, dass inzwischen die ersten Kinder in der entscheidenden Zulassungsstudie ENDEAVOR Part 2 behandelt wurden.
Der Wirkstoff Soticlestat zeigte in der Phase-3-Studie zwar eine Verringerung der Anfälle, erreicht aber keine eindeutige Überlegenheit gegenüber Placebo. Warum die Entwicklung gestoppt wurde und welche Erkenntnisse bleiben.
ION337 heißt ein neuer Wirkstoff des US-amerikanischen Pharmaunternehmens Ionis Pharmaceuticals. Im ersten Studienschritt geht es um Sicherheit und Verträglichkeit der Gentherapie.
Eine neue Studie zeigt, warum Schlafprobleme beim Dravet-Syndrom häufig sind: Forschende entdecken eine gestörte Regulation im Gehirn, die wichtige Körperfunktionen beeinflusst und neue Therapieansätze ermöglichen könnte.
Forschende haben Langzeitdaten zu Zorenuversen ausgewertet und bekräftigen die vielversprechenden Ergebnisse der Gentherapie. Eine Zulassung könnte frühestens Mitte 2027 beantragt werden.
Encoded Therapeutics hat Anfang 2026 weitere Fortschritte bei der Gentherapie ETX101 bekannt gegeben. So erhielt ETX101 von der US-Arzneimittelbehörde FDA den Breakthrough-Therapy-Status.
Neue ETX101-Studiendaten zeigen Verbesserungen bei Anfällen sowie Entwicklung und geben Hoffnung auf eine krankheitsmodifizierende Therapie.
