Epidiolex® von der FDA zugelassen

JUNI 2018 – Cannabis-Derivat Epidiolex® von der FDA für den medizinischen Gebrauch zugelassen
Am Montag, den 25.06.2018 genehmigte die FDA (Arzneimittelbhörde der USA) ihr erstes Marihuana Medikament Epidiolex® zur Behandlung des Dravet-Syndroms und des Lennox-Gastaut-Syndroms, zwei seltenen Formen der pädiatrischen Epilepsie .

Die Lösung zum Einnehmen enthält Cannabidiol oder CBD, eine nicht-psychoaktive Verbindung, deren Wirksamkeit in drei randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studien an 516 Patienten mit entweder Lennox-Gastaut-Syndrom oder Dravet-Syndrom untersucht wurde. Es wurde gezeigt, dass Epidiolex, zusammen mit anderen Medikamenten, die Häufigkeit von Anfällen im Vergleich zu Placebo wirksam reduziert.

Für das Dravet-Syndrom wurde die sogenannte Fast-Track-Kennzeichnung gewährt (beschleunigte Genehmigung und vorrangige Überprüfung). Der Orphan Drug-Status wurde sowohl für das Dravet-Syndrom als auch für das Lennox-Gastaut-Syndrom erteilt.

Leider kam es nach der FDA-Zulassung von Epidiolex noch einmal zu Verzögerungen der Verfügbarkeit, da eine weitere Behörde noch prüfen und festlegen muss, wie das Epidiolex zur Verfügung gestellt wird. Diese Behörde ist vergleichbar der Bundesopiumstelle in Deutschland. Es müssen also noch Preise verhandelt und die Rezeptierbarkeit (normales Rezept oder BTM-Rezept) festgelegt werden. Die Behörde in den USA hat hierfür 3 Monate nach Zulassung Zeit.

Wenn das Medikament dann das Einverständnis von beiden Behörden der USA hat, bedeutet der Orphan-Drug-Status für uns in Deutschland, dass der behandelnde Arzt einen Antrag zur Krankenkenkasse schreiben kann, dass alle zur Verfügung stehenden und bei Dravet-Syndrom als wirksam bezeichneten Medikamente eingesetzt und nicht zum gewünschten Erfolg geführt haben.
Ist der Antrag auf Kostenübernahme genehmigt, kann dann das Epidiolex auf Rezept über die internationale Apotheke bezogen werden.
Teilweise gibt es zeitbegrenzte Zusagen der Krankenkassen. In diesem Fall muss der behandelnde Arzt beurteilen, ob nach einer gewissen Zeit eine Besserung eingetreten ist oder nicht. Dementsprechend wird die weitere Kostenzusage der Krankenkasse dann ausfallen.
Die EMA-Zulassung ist ebenfalls beantragt und folgt sehr wahrscheinlich im nächsten Jahr. Ist das Medikament in Deutschland zugelassen, kann es ohne das vorherige Einverständnis der Krankenkassen über Rezept bezogen werden.

Eine weitere Möglichkeit von Firmen wäre die zur Verfügung-Stellung der kurz vor der Zulassung stehenden Medikamente in einem Compassionate Use (=“Anwendung aus Mitgefühl“ oder „im Härtefall auch ohne Zulassung“). Hierbei wird ein Medikament an bestimmten Zentren zur Verfügung gestellt und den Ärzten die Entscheidung übertragen, bei welchen therapieresistenten Patienten (innerhalb der Diagnosen der zu erwartenden Zulassung) es eingesetzt wird. Die Firmen stellen in diesem Fall das Medikament kostenlos zur Verfügung und haben die Möglichkeit, weitere Ergebnisse über Wirkungen und Nebenwirkungen des Medikamentes zu erhalten.
Da sich die Zulassung in Deutschland sowohl für Epidiolex als auch für Fenfluramin noch hinziehen wird, hoffen wir vom Vorstand, dass es zu einem Compassionate Use für beide Medikamente kommt.
Gemeinsam Daumen drücken und hoffen, dass die Firmen und die Behörden ein Einsehen haben, dass es Patienten gibt, deren letzte Hoffnung der Therapierbarkeit in neuen Medikamenten liegt.
2018-08-21T21:03:49+00:00 Juni 26th, 2018|