JUNI 2018 – Can­na­bis-Deri­vat Epi­diolex® von der FDA für den medi­zi­ni­schen Gebrauch zuge­las­sen
Am Mon­tag, den 25.06.2018 geneh­mig­te die FDA (Arz­nei­mit­telb­hör­de der USA) ihr ers­tes Mari­hua­na Medi­ka­ment Epi­diolex® zur Behand­lung des Dra­vet-Syn­droms und des Lenn­ox-Gastaut-Syn­droms, zwei sel­te­nen For­men der päd­ia­tri­schen Epi­lep­sie .

Die Lösung zum Ein­neh­men ent­hält Can­na­bi­di­ol oder CBD, eine nicht-psy­cho­ak­ti­ve Ver­bin­dung, deren Wirk­sam­keit in drei ran­do­mi­sier­ten, dop­pel­blin­den, pla­ce­bo­kon­trol­lier­ten kli­ni­schen Stu­di­en an 516 Pati­en­ten mit ent­we­der Lenn­ox-Gastaut-Syn­drom oder Dra­vet-Syn­drom unter­sucht wur­de. Es wur­de gezeigt, dass Epi­diolex, zusam­men mit ande­ren Medi­ka­men­ten, die Häu­fig­keit von Anfäl­len im Ver­gleich zu Pla­ce­bo wirk­sam redu­ziert.

Für das Dra­vet-Syn­drom wur­de die soge­nann­te Fast-Track-Kenn­zeich­nung gewährt (beschleu­nig­te Geneh­mi­gung und vor­ran­gi­ge Über­prü­fung). Der Orphan Drug-Sta­tus wur­de sowohl für das Dra­vet-Syn­drom als auch für das Lenn­ox-Gastaut-Syn­drom erteilt.

Lei­der kam es nach der FDA-Zulas­sung von Epi­diolex noch ein­mal zu Ver­zö­ge­run­gen der Ver­füg­bar­keit, da eine wei­te­re Behör­de noch prü­fen und fest­le­gen muss, wie das Epi­diolex zur Ver­fü­gung gestellt wird. Die­se Behör­de ist ver­gleich­bar mit der Bun­deso­pi­umstel­le in Deutsch­land. Es müs­sen also noch Prei­se ver­han­delt und die Rezep­tier­bar­keit (nor­ma­les Rezept oder BTM-Rezept) fest­ge­legt wer­den. Die Behör­de in den USA hat hier­für 3 Mona­te nach Zulas­sung Zeit.

Wenn das Medi­ka­ment dann das Ein­ver­ständ­nis von bei­den Behör­den der USA hat, bedeu­tet der Orphan-Drug-Sta­tus für uns in Deutsch­land, dass der behan­deln­de Arzt einen Antrag zur Kran­ken­ken­kas­se schrei­ben kann, dass alle zur Ver­fü­gung ste­hen­den und bei Dra­vet-Syn­drom als wirk­sam bezeich­ne­ten Medi­ka­men­te ein­ge­setzt und nicht zum gewünsch­ten Erfolg geführt haben.
Ist der Antrag auf Kos­ten­über­nah­me geneh­migt, kann dann das Epi­diolex auf Rezept über die inter­na­tio­na­le Apo­the­ke bezo­gen wer­den.
Teil­wei­se gibt es zeit­be­grenz­te Zusa­gen der Kran­ken­kas­sen. In die­sem Fall muss der behan­deln­de Arzt beur­tei­len, ob nach einer gewis­sen Zeit eine Bes­se­rung ein­ge­tre­ten ist oder nicht. Dem­entspre­chend wird die wei­te­re Kos­ten­zu­sa­ge der Kran­ken­kas­se dann aus­fal­len.
Die EMA-Zulas­sung ist eben­falls bean­tragt und folgt sehr wahr­schein­lich im nächs­ten Jahr. Ist das Medi­ka­ment in Deutsch­land zuge­las­sen, kann es ohne das vor­he­ri­ge Ein­ver­ständ­nis der Kran­ken­kas­sen über Rezept bezo­gen wer­den.

Eine wei­te­re Mög­lich­keit von Fir­men wäre die zur Ver­fü­gung-Stel­lung der kurz vor der Zulas­sung ste­hen­den Medi­ka­men­te in einem Com­pas­sio­na­te Use (=“Anwen­dung aus Mit­ge­fühl“ oder „im Här­te­fall auch ohne Zulas­sung“). Hier­bei wird ein Medi­ka­ment an bestimm­ten Zen­tren zur Ver­fü­gung gestellt und den Ärz­ten die Ent­schei­dung über­tra­gen, bei wel­chen the­ra­pie­re­sis­ten­ten Pati­en­ten (inner­halb der Dia­gno­sen der zu erwar­ten­den Zulas­sung) es ein­ge­setzt wird. Die Fir­men stel­len in die­sem Fall das Medi­ka­ment kos­ten­los zur Ver­fü­gung und haben die Mög­lich­keit, wei­te­re Ergeb­nis­se über Wir­kun­gen und Neben­wir­kun­gen des Medi­ka­men­tes zu erhal­ten.
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Da sich die Zulas­sung in Deutsch­land sowohl für Epi­diolex als auch für Fen­flu­ra­min noch hin­zie­hen wird, hof­fen wir vom Vor­stand, dass es zu einem Com­pas­sio­na­te Use für bei­de Medi­ka­men­te kommt.
Gemein­sam Dau­men drü­cken und hof­fen, dass die Fir­men und die Behör­den ein Ein­se­hen haben, dass es Pati­en­ten gibt, deren letz­te Hoff­nung der The­ra­pier­bar­keit in neu­en Medi­ka­men­ten liegt.