Epidiolex®

DEZEMBER 2018 – Es ist soweit! GW Pharmaceuticals kann ab sofort das Go für den Einsatz ihres Produktes Epidiolex® im Compassionate Use Programm für Deutschland geben.

Epidiolex® ist das Ergebnis jahrelanger Forschung und Entwicklung inklusiver positiver Studien für den Einsatz bei Dravet-Syndrom und Lennox-Gastaut-Syndrom. Es beinhaltet das Cannabinoid CBD (Cannabidiol). Der Anteil von CBD liegt bei 98% und der von THC zu 0,2%.

Die genaueren Ergebnisse der durchgeführten Phase III-Studien sowie weiterer Erkenntnisse zum Produkt können unter https://arznei-news.de/epidiolex/nachgelesen werden.

Zusammenfassend kann man über eine gute Ansprechrate (>50%  weniger Anfälle bei 57% der Teilnehmer) gegenüber Placebo bei Dravet-Syndrom berichten. Es kommt allerdings zu einer Gewöhnung nach durchschnittlich 7 Monaten bei 1/3 der Patienten. Bei Anhebung der Dosis ist nur bei 1/3 der Patienten wieder ein stabiler Zustand erreicht. Die meisten Teilnehmer der Studie waren unter einer Medikamentenkombination mit Frisium eingestellt. Es wird vermutet, dass Frisium die Wirksamkeit beeinflußt.
Die häufigsten Nebenwirkungen waren Durchfall (31%), Appetitlosigkeit (28%), Erbrechen (15%) und Müdigkeit (20%).

Die Möglichkeit der Teilnahme am Compassionate Use Programm von Epidiolex® haben alle 45 DGFE-zugelassenen Epilepsiezentren in Deutschland.
Compassionate Use heißt Härtefall-Programm. Härtefälle sind diejenigen, die alle zur Verfügung stehenden Antiepileptika für Dravet-Syndrom auch in Kombinationstherapien eingesetzt haben und damit nicht zu Anfallsfreiheit bzw. zu einem zufriedenstellenden Ergebnis kamen.

All diejenigen Patienten oder deren Eltern/Betreuer, die Epidiolex® zur Therapieoptimierung einsetzen möchten, melden sich bitte bei ihrem nächstgelegenen Epilepsiezentrum.

Weiterhin ist eine Registerstudie unter der Leitung von Herrn Prof. Schulze-Bonhage, Freiburg, im Auftrag der DGFE (= Deutsche Gesellschaft für Epilepsie) genehmigt worden. Diese Registerstudie dient zur Erfassung der Anwendungsbeobachtung bei Einsatz des Epidiolex®.

Es wäre hilfreich, wenn Teilnehmer im Rahmen des Einsatzes von Epidiolex® dieser Studie zustimmen würden, um mehr Erfahrungen über das Medikament Epidiolex® zu erhalten. Bitte das behandelnde Zentrum auf diese Studie ansprechen.

MÄRZ 2018 – Epidiolex® steht kurz vor der Zulassung. Die FDA-Zulassung der amerikanischen Zulassungsbehörde wird für Mitte diesen Jahres und die Verfügbarkeit in den USA in der 2. Hälfte 2018 erwartet. Die EMA-Zulassung der europäischen Zulassungsbehörde wurde im Dezember 2017 beantragt, eine Entscheidung wird Anfang 2019 erwartet. Auch die deutsche Zulassungsbehörde BfArM ist involviert und wird die Zulassung und Verordnungsfähigkeit prüfen.

Epidiolex® wurde von der Firma GW Pharmaceuticals im Laufe vieler Jahre entwickelt und in umfassenden Studien getestet. Es ist eine Lösung mit Erdbeergeschmack auf Basis von Sesamöl, welches in pharmazeutischer Aufbereitung gereinigtes 98%iges Cannabidiol und weniger als 0,2% THC der Cannabispflanze Cannabis sativa L. beinhaltet. Das Cannabinoid THC ist hier nur sehr gering dosiert, jedoch in höheren Anteilen für die halluzinoide Wirkung der Cannabispflanze verantwortlich.
In der Behandlung therapieresistenter Epilepsien wie das Dravet-Syndrom und das Lennox-Gastaut-Syndrom gibt es damit eine weitere vielversprechende Alternative. Epidiolex® wurde in den Studien als add-on-Therapie, d.h. zusätzlich zur bisherigen Therapie, eingesetzt.
Die Gabe soll zweimal täglich erfolgen. In 1ml der Lösung sind 100mg Wirkstoff enthalten. Der Preis ist noch unklar.

Die Ansprechraten beim Dravet-Syndrom lagen bei Verabreichung von 10mg/kg KG/Tag an 73 Patienten bei 36% (>50% Anfallsreduktion) bzw. 11% (>75% Anfallsreduktion). Mit einer Ansprechrate von 4% erreichten 3 Patienten eine Anfallsfreiheit.
Bei Verabreichung von 20mg/kgKG/Tag an 162 Patienten lagen die Ansprechraten bei 42% (>50% Anfallsreduktion) bzw. 22% (>75% Anfallsreduktion). Eine Anfallsfreiheit wurde bei 10 Patienten erreicht, welches einer Ansprechrate von 6% entspricht.

Auch die Langzeitbeobachtungsstudie nach 96 Wochen ergab ähnliche Ergebnisse.

Die Dosierung wird bei 10mg/kg KG/ Tag bis 20mg/kg KG/Tag liegen. Die Erfolgsrate ist bei 20mg/kg KG höher, allerdings auch die zu erwartenden Nebenwirkungen.

Die Hauptnebenwirkungen sind z.B. Schläfrigkeit, Appetitmangel, Durchfall und Fieber.

Bei Nieren- und leichten Leberfunktionseinschränkungen ist die Gabe unbedenklich, bei schweren Leberfunktionseinschränkungen sollten strengere Kontrollen erfolgen. Durch die Gabe von Epidiolex® kann es zu Leberwerterhöhung kommen, besonders bei Patienten, die gleichzeitig Valproinsäure einnehmen. Nach Reduktion der Dosis oder nach Absetzen des Epidiolex® normalisierten sich die Leberwerte. Werden Epidiolex® und Clobazam gleichzeitig verabreicht, ist die Erhöhung beider Blutspiegel zu erwarten. Besonders in der Langzeitstudie wird in dieser Patientengruppe beobachtet, dass es einen deutlich höheren Prozentsatz an Patienten mit Schläfrigkeit im Verhältnis 38% zu 18% gibt.

2019-02-14T21:18:55+00:00Januar 23rd, 2019|
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