Fenfluramin-Studie

Die beiden Studien mit Fenfluramin, einem vielversprechenden neuen Wirkstoff zur Behandlung des Dravet-Syndroms, sind abgeschlossen. Fenfluramin ist ein lang bekannter, aber nicht für das Dravet-Syndrom eingesetzter Wirkstoff. Schon seit über 20 Jahren setzt Herr Prof. B. Ceulemans (Belgien) den Wirkstoff mit Erfolg bei Dravet-Patienten ein. Die amerikanische Firma Zogenix griff das Thema auf und entwickelte mehrere Studien zu Fenfluramin. Einerseits zur Sicherheit der Substanz und andererseits zur Wirksamkeit.

Die Studie ZX008-1501 beinhaltet die Testung von 2 fixen Dosierungen Fenfluramin gegen Placebo. Die Voraussetzung für die Studie ZX008-1504 war die Gabe von VPA und CLB mit und ohne Stiripentol. Hier wurden ebenfalls 2 fixe Dosen gegen Placebo getestet. Die Patientenrekrutierung fand weltweit in festgelegten Zentren statt. Die Langzeitbeobachtungsstudie (ZX008-1503), in der alle Patienten mit deren Einverständnis nach der Teilnahme an ZX008-1501 aufgenommen werden, rekrutiert momentan noch weiter. Der Zeitraum der Patientenaufnahme war für ZX008-1501 Januar 2016 bis März 2018 und für ZX008-1504 Oktober 2016 bis Januar 2018.

Genauere Informationen zu den abgeschlossenen und laufenden Studien zu Fenfluramin finden Sie hier.

Die statistische Auswertung der Studien ist in vollem Gange und sobald Literatur zum Thema verfügbar ist, werden wir diese hier anhängen.

Die vorläufigen nicht veröffentlichten Auswertungen sind so vielversprechend, dass die FDA (Medikamenten-Zulassungsbehörde in USA) eine „Schnellzulassung“ plant. Die Zulassung wird für November/Dezember 2018 erwartet. Die EMA-Zulassung (Europäische Zulassungsbehörde) ist ebenfalls beantragt und wird für Sommer 2019 erwartet.

Die Studienzentren für die Fenfluramin-Studie in Deutschland waren:

  • Berlin, Epilepsiezentrum/Neuropädiatrie Hedwig-von-Rittberg-Zentrum
  • Bielefeld, Krankenhaus Mara Epilepsie-Zentrum Bethel
  • Freiburg, Epilepsiezentrum Freiburg
  • Jena, Universitätsklinikum Jena Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Neuropädiatrie
  • Kiel, Klinik für Neuropädiatrie Universitätsklinikum Schleswig Holstein Campus Kiel
  • Radeberg, Kleinwachau Sächsisches Epilepsiezentrum Radeberg gemeinnützige GmbH
  • Tübingen, Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Abteilung III
  • Vogtareuth, Schön Klinik Vogtareuth Neuropädiatrie und Neurologische Rehabilitation, Epilepsiezentrum für Kinder und Jugendliche, Tagesklinik für Neuropädiatrie
2018-03-18T19:56:28+00:00März 16th, 2018|
X