Die Sky­line-Stu­die von Take­da ist eine kli­ni­sche Pha­se-3-For­schungs­stu­die zu einem noch zu prü­fen­den Medi­ka­ment für Kin­der, Jugend­li­che und jun­ge Erwach­se­ne, bei denen, gene­tisch bestä­tigt, das Dra­vet-Syn­drom (DS) dia­gnos­ti­ziert wur­de. Die­se Per­so­nen neh­men der­zeit 0 bis maxi­mal 4 Anti­epi­lep­ti­ka zur Sym­ptom­kon­trol­le ein und erlei­den trotz­dem Anfäl­le. Das zu prü­fen­de Medi­ka­ment, Sotic­les­tat, wirkt anders als der­zeit zuge­las­se­ne Medi­ka­men­te und wird in der kli­ni­schen For­schungs­stu­die als zusätz­li­che The­ra­pie geprüft..

Per­so­nen mit DS spre­chen manch­mal nicht gut auf der­zeit ver­füg­ba­re Anti­epi­lep­ti­ka an, was zu begrenz­ten Behand­lungs­op­tio­nen zur Lin­de­rung der durch die Sym­pto­me ver­ur­sach­ten Her­aus­for­de­run­gen führt. Aus die­sem Grund besteht Bedarf an neu­en Behand­lungs­op­tio­nen.

Das Ziel der Sky­line-Stu­die ist es, die Wirk­sam­keit, Ver­träg­lich­keit und Sicher­heit des zu prü­fen­den Medi­ka­ments in Kom­bi­na­ti­on mit ande­ren Anti­epi­lep­ti­ka zu bewer­ten. In frü­he­ren kli­ni­schen For­schungs­stu­di­en konn­te gezeigt wer­den, dass das zu prü­fen­de Medi­ka­ment die Anzahl der Anfäl­le bei den Stu­di­en­teil­neh­mern redu­ziert.

Die Teil­nah­me an der Stu­die umfasst:

  • Bis zu 5 geplan­te per­sön­li­che Stu­di­en­be­su­che; der Rest der Stu­di­en­be­su­che kann vir­tu­ell durch­ge­führt wer­den.
  • Etwa 25 Wochen Stu­di­en­teil­nah­me.

Was wird wäh­rend der Stu­die pas­sie­ren?

Scree­ning (4–6 Wochen): Wäh­rend des Scree­nings wird fest­ge­stellt, obein Stu­di­en­ein­schluss mög­lich ist oder nicht.

Vor­aus­set­zun­gen, die für eine Stu­di­en­teil­nah­me min­des­tens erfüllt sein müs­sen:

  • Alter: 2‑vor dem 22. Geburts­tag bei Stu­di­en­ein­schluss
  • Ein­nah­me von 1 – maxi­mal 4 Anti-Epi­lep­ti­ka
  • min­des­tens 4 kon­vul­si­ve Anfäl­le im Monat bzw. 12 in 12 Wochen

Titrie­rungs­zeit­raum (4 Wochen): Wäh­rend des ers­ten Besuchs im 4‑wöchigen Titrie­rungs­zeit­raum wer­den die Teil­neh­mer zufäl­lig einer von zwei Grup­pen zuge­teilt. Eine Grup­pe erhält das Stu­di­en­me­di­ka­ment und eine Grup­pe erhält ein Pla­ce­bo. Das Pla­ce­bo sieht aus wie das Stu­di­en­me­di­ka­ment, ent­hält jedoch kei­ne akti­ven Inhalts­stof­fe. Teil­neh­mer in jeder Grup­pe set­zen ihre bestehen­de Anti­epi­lep­ti­ka-Behand­lung fort. Die Titra­ti­on ist der Pro­zess der Anpas­sung einer Medi­ka­men­ten­do­sis, um die für eine Per­son tole­rier­ba­re Dosis zu bestim­men. Wäh­rend der 4 Wochen erhal­ten die Teil­neh­mer das Stu­di­en­me­di­ka­ment oder ein Pla­ce­bo in erhöh­ten Dosen. Die Dosis wird wäh­rend des Titrie­rungs­zeit­raums erhöht, solan­ge die Teil­neh­mer kei­ne Ver­träg­lich­keits­pro­ble­me haben. Wenn die Teil­neh­mer die Min­dest­do­sis nicht tole­rie­ren kön­nen, schei­den sie aus der Stu­die aus.

Erhal­tungs­zeit­raum (12 Wochen): Die Dosis, die ein Teil­neh­mer am Ende des Titrie­rungs­zeit­raums erhält, wird wäh­rend des 12-wöchi­gen Erhal­tungs­zeit­raums ein­ge­nom­men. Alle Teil­neh­mer haben die Mög­lich­keit, nach Abschluss des Erhal­tungs­zeit­raums an der offe­nen Ver­län­ge­rungs­stu­die (OLE) teil­zu­neh­men (basie­rend auf den Aus­wahl­kri­te­ri­en für die OLE-Stu­die). Wäh­rend der OLE-Stu­die neh­men alle Teil­neh­mer (ein­schließ­lich derer, die ein Pla­ce­bo erhal­ten haben) das zu prü­fen­de Medi­ka­ment ein.

Nach­un­ter­su­chung (3 Wochen): Teil­neh­mer, die nicht an der OLE-Stu­die teil­neh­men, set­zen das Stu­di­en­me­di­ka­ment über eine Woche ab und füh­ren etwa zwei Wochen nach Erhalt ihrer letz­ten Dosis des Stu­di­en­me­di­ka­ments eine Sicher­heits­nach­un­ter­su­chung durch.

Wäh­rend der Teil­nah­me an der Stu­die wer­den alle stu­di­en­be­zo­ge­nen Besu­che, Tests und das Stu­di­en­me­di­ka­ment kos­ten­los zur Ver­fü­gung gestellt. Eine Erstat­tung von Aus­ga­ben im Zusam­men­hang mit der Stu­di­en­teil­nah­me, wie Rei­se­kos­ten, Mahl­zei­ten usw., ist vor­ge­se­hen und soll­te mit dem Stu­di­en­lei­ter vor Ort bespro­chen wer­den.

Die Stu­di­en­teil­nah­me ist in 4 Epi­lep­sie-Zen­tren in Deutsch­land mög­lich:

  • Klein­wach­au
  • Bie­le­feld
  • Frank­furt
  • Vog­tareuth

HIER erhal­tet Ihr wei­te­re Infor­ma­tio­nen und könnt Euch für die Stu­die anmel­den. (in eng­li­scher Spra­che)

Lei­der haben wir kei­ne kon­kre­ten Infor­ma­tio­nen, wie lan­ge die Stu­die noch geöff­net sein wird – wahr­schein­lich nur noch weni­ge Wochen. Wenn Ihr Fra­gen habt, schreibt die­se gern an info@dravet.de.