Stoke Therapeutics hat bereits im März bekannt gegeben, dass die FDA die Verwendung einer höheren Einzeldosis von STK-001 (70 mg) in der laufenden Phase‑1/2a-Studie MONARCH für Kinder und Jugendliche mit Dravet-Syndrom genehmigt hat. Dies ist ein wichtiger Schritt in der Entwicklung einer potenziellen neuen Behandlung für diese schwere genetische Epilepsie.
Die FDA ist eine Regulierungsbehörde innerhalb des ‚United States Department of Health and Human Services‘. Sie ist für den Schutz der öffentlichen Gesundheit zuständig, indem sie die Sicherheit, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit verschiedener Produkte wie Lebensmittel, Arzneimittel, Impfstoffe, Medizinprodukte, Kosmetika und andere gewährleistet. Die FDA spielt eine entscheidende Rolle im Zulassungsverfahren für Arzneimittel und Medizinprodukte. Sie wertet die Daten der Hersteller aus präklinischen und klinischen Studien aus, um die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Produkte zu bestimmen, bevor sie auf den Markt gebracht und an die Öffentlichkeit verkauft werden können.
Das Syndrom
Das Dravet-Syndrom ist eine schwere genetisch bedingte Epilepsie, die durch häufige, langanhaltende und behandlungsresistente Anfälle gekennzeichnet ist, die im ersten Lebensjahr beginnen. Die Krankheit hat negative Auswirkungen auf die Lebensqualität der Patienten und ihrer Betreuer. Trotz der verfügbaren Anfallsmedikamente haben mehr als 90 % der Patienten keine ausreichende Anfallskontrolle. STK-001 ist ein Prüfpräparat, das von Stoke Therapeutics als potenzielle neue Behandlung für die genetische Ursache des Dravet-Syndroms entwickelt wird.
Die Studie
Die FDA-Zulassung ermöglicht die Evaluierung einer neuen 70mg-Einzeldosis-Kohorte in der MONARCH-Studie, die die laufende Evaluierung mehrerer 70mg-Dosen in der ADMIRAL-Studie ergänzen wird. Die ADMIRAL-Studie ist eine klinische Studie, die von Stoke Therapeutics durchgeführt wird. STK-001 ist ein Prüfpräparat, das von Stoke Therapeutics speziell für die Behandlung des Dravet-Syndroms entwickelt wurde. Es handelt sich dabei um ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das auf die zugrunde liegende genetische Ursache der Erkrankung abzielt. Im Rahmen der ADMIRAL-Studie werden mehrere Dosen von STK-001 verabreicht, darunter eine neue Kohorte mit einer Einzeldosis von 70 mg. Ziel der Studie ist es, die Auswirkungen und die Dauerhaftigkeit dieser Dosierung auf die Häufigkeit der Anfälle und andere Aspekte der Krankheit zu bewerten.
Wie geht es weiter
Stoke Therapeutics beabsichtigt, die Phase‑1/2a-Studien mit STK-001 im Jahr 2023 abzuschließen und im Jahr 2024 ein Phase-3-Programm zu initiieren. In der MONARCH-Studie werden weiterhin mehrere Dosen von STK-001 über 45 mg untersucht. Das Unternehmen betont den dringenden Bedarf an einem krankheitsmodifizierenden Ansatz zur Behandlung des Dravet-Syndroms. Einer verheerenden Krankheit, die über die Anfälle hinausgeht und die Lebensqualität der Patienten und ihrer Familien beeinträchtigt. Stoke Therapeutics hofft, die vorläufigen Ergebnisse in die für die zweite Hälfte des Jahres 2023 erwartete Datenanalyse einbeziehen zu können.
Quelle: PM Stokes Therapeutics; 16.03.2023 „ Stoke Therapeutics Announces That FDA Will Allow the Administration of a Higher Single Dose of STK-001 (70mg) in the Ongoing Phase 1/2a MONARCH Study of Children and Adolescents with Dravet Syndrome”
