Encoded Therapeutics hat im Januar 2026 weitere wichtige Fortschritte im klinischen Entwicklungsprogramm der Gentherapie ETX101 bekannt gegeben. Diese liefern nicht nur eine zusätzliche Einordnung zu den bereits vorgestellten Studiendaten, sondern markieren auch einen entscheidenden regulatorischen Schritt: ETX101 hat von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den Breakthrough-Therapy-Status erhalten.
Damit verdichten sich die Hinweise, dass ETX101 zu den derzeit vielversprechendsten krankheitsmodifizierenden Therapieansätzen beim Dravet-Syndrom gehört.
Breakthrough-Therapy-Status: Was bedeutet das konkret?
Am 12. Januar 2026 gab die U.S. Food and Drug Administration bekannt, dass ETX101 offiziell als Breakthrough Therapy eingestuft wurde. Diese besondere regulatorische Einstufung wird nur dann vergeben, wenn frühe klinische Daten darauf hindeuten, dass eine neue Therapie bei einer schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankung einen deutlichen Zusatznutzen gegenüber bestehenden Behandlungsoptionen haben könnte.
Für ETX101 bedeutet dieser Status vor allem, dass die weitere Entwicklung nun enger und intensiver durch die FDA begleitet wird. Prüf- und Abstimmungsprozesse können beschleunigt werden, und sobald ausreichende Daten vorliegen, besteht die Möglichkeit einer priorisierten Zulassungsprüfung. Der Breakthrough-Status ergänzt bereits bestehende Sonderauszeichnungen wie RMAT, Fast Track, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease und unterstreicht damit sowohl den hohen medizinischen Bedarf beim Dravet-Syndrom, als auch das Potenzial der bisherigen ETX101-Daten.
Aktueller Stand der klinischen Daten
Encoded Therapeutics bestätigte Anfang Januar nochmals die positiven Zwischenergebnisse aus den laufenden POLARIS-Phase‑1/2‑Studien, die bereits Ende 2025 vorgestellt worden waren:
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deutliche, dosisabhängige Reduktion der monatlich zählbaren Anfälle
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anhaltende Wirkung über Monate hinweg nach einmaliger Behandlung
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klinisch relevante Fortschritte in der neurologischen Entwicklung, insbesondere bei früh behandelten Kindern
Besonders hervorgehoben wurde erneut, dass sich die Entwicklungsgewinne – etwa in Kognition, Kommunikation und Motorik – über das hinaus bewegen, was beim natürlichen Verlauf des Dravet-Syndroms zu erwarten wäre. Dies stützt die Annahme, dass ETX101 nicht nur Anfälle reduziert, sondern möglicherweise auch eine Entwicklungsstagnation verhindern oder abmildern kann, vor allem bei früher Intervention.
Sicherheit und Verträglichkeit weiterhin stabil
Auch in den aktuellen Mitteilungen wurde das ermutigende Sicherheitsprofil von ETX101 bestätigt. Schwerwiegende therapiebedingte Nebenwirkungen wurden bislang nicht beobachtet. Die bekannten, vorübergehenden Erhöhungen der Leberwerte – ein typisches Phänomen bei AAV-Gentherapien – verliefen ohne klinische Symptome und bildeten sich vollständig zurück.
Für die höchste Dosierungsstufe (Dosis 4) liegen derzeit weiterhin ausschließlich Sicherheitsdaten vor. Wirksamkeitsdaten aus dieser Dosisstufe werden für 2026 erwartet.
Wie ist der aktuelle Stand für Europa?
Viele Familien in Europa verfolgen die Entwicklungen rund um ETX101 mit großer Hoffnung – und gleichzeitig mit der Frage, wann klinische Studien oder ein möglicher Zugang zur Therapie auch hier realistisch werden könnten.
Encoded Therapeutics befindet sich inzwischen im aktiven Austausch mit der European Medicines Agency. Ein zentraler regulatorischer Meilenstein wurde bereits erreicht: Der Pädiatrieausschuss der EMA (PDCO) hat eine positive Stellungnahme zum sogenannten Paediatric Investigation Plan (PIP) abgegeben. Dieser Plan ist eine verpflichtende Voraussetzung, bevor klinische Studien mit Kindern in Europa beginnen dürfen.
Trotz dieses wichtigen Fortschritts ist klar, dass die europäischen Zulassungs- und Studienprozesse Zeit benötigen. Derzeit gibt es noch keine verbindlichen Angaben dazu, in welchen Ländern Studien stattfinden könnten, welche Zentren beteiligt sein werden oder welche finalen Einschlusskriterien gelten. Nach aktuellem Stand ist nicht davon auszugehen, dass europäische Studien vor Ende 2026 starten. Weitere Gespräche mit den Behörden sollen in den kommenden Monaten jedoch für mehr Klarheit sorgen.
Nächste Schritte: Was ist für 2026 geplant?
Encoded Therapeutics sieht das Dravet-Programm nun an einem strategischen Wendepunkt. Für das Jahr 2026 sind mehrere entscheidende Schritte vorgesehen, darunter die Veröffentlichung erster Wirksamkeitsdaten aus der höchsten Dosierungsstufe sowie der Start einer zulassungsrelevanten, sogenannten pivotalen Studie. Parallel dazu laufen weitere regulatorische Abstimmungen im Rahmen des Breakthrough-Status.
Um auf diese nächsten Phasen vorbereitet zu sein, hat das Unternehmen zudem eine eigene GMP-Produktionsstätte in Betrieb genommen. Sie soll sowohl die Versorgung zukünftiger Studien als auch eine mögliche spätere Zulassung absichern und gilt als wichtiger Baustein, um Verzögerungen zu vermeiden.
Was bedeuten diese Entwicklungen für Familien?
Auch wenn ETX101 weiterhin eine experimentelle Therapie ist und noch keine Zulassung vorliegt, zeigen die aktuellen Entwicklungen klar:
ETX101 wird inzwischen nicht mehr nur als vielversprechender Forschungsansatz gesehen, sondern als realistischer Kandidat für eine krankheitsmodifizierende Behandlung des Dravet-Syndroms.
Der Breakthrough-Therapy-Status ist dabei kein Versprechen auf schnelle Verfügbarkeit, aber ein starkes Signal, dass die bisherigen Daten ernst genommen werden und der Entwicklungsprozess nun deutlich an Fahrt gewinnt, sowohl in den USA als auch perspektivisch in Europa.
Wir verfolgen die weiteren Schritte von Encoded Therapeutics aufmerksam und halten euch selbstverständlich auf dem Laufenden, sobald neue Studiendaten oder regulatorische Entscheidungen veröffentlicht werden. Zu den aktuellen Pressemittleitzungen von Encoded kommst du hier.
