Neue Langzeitdaten zu ETX101 zeigen anhaltende Anfallsreduktionen und weitere Entwicklungsfortschritte. Die Ergebnisse sind ermutigend, stammen jedoch weiterhin aus kleinen, offenen Studien. Die entscheidenden kontrollierten Studien laufen noch.
Neue Langzeitdaten zu Zorevunersen geben weitere Einblicke in das Potenzial beim Dravet-Syndrom.
Die Forschung an ursächlichen Therapien für das Dravet-Syndrom entwickelt sich weiter. Eine aktuelle Studie untersucht erstmals einen AAV-basierten AntagoNAT-Ansatz, der die körpereigene SCN1A-Produktion erhöhen soll.
Mit dem Abschluss der Rekrutierung der Phase-3-Studie EMPEROR hat Zorevunersen einen wichtigen Meilenstein erreicht. Bereits 162 Kinder und Jugendliche mit Dravet-Syndrom wurden weltweit in die Studie aufgenommen. Erste Ergebnisse werden für das dritte Quartal 2027 erwartet und könnten den Weg für die erste krankheitsmodifizierende Therapie des Dravet-Syndroms ebnen.
Encoded Therapeutics hat neue klinische Daten zur Gentherapie ETX101 vorgestellt. Gleichzeitig wurde bekannt gegeben, dass inzwischen die ersten Kinder in der entscheidenden Zulassungsstudie ENDEAVOR Part 2 behandelt wurden.
Neue internationale Empfehlungen geben mehr Orientierung bei der Behandlung des Dravet-Syndroms.
Die Gentherapie ETX101 hat einen wichtigen Meilenstein erreicht: Die entscheidende Zulassungsstudie wurde gestartet.
Eine neue Studie zeigt, wie stark Eltern von Kindern mit Dravet psychisch belastet sind und welche Wege der Bewältigung sich im Verlauf entwickeln.
Encoded Therapeutics hat Anfang 2026 weitere Fortschritte bei der Gentherapie ETX101 bekannt gegeben. So erhielt ETX101 von der US-Arzneimittelbehörde FDA den Breakthrough-Therapy-Status.
Neue ETX101-Studiendaten zeigen Verbesserungen bei Anfällen sowie Entwicklung und geben Hoffnung auf eine krankheitsmodifizierende Therapie.
