Encoded Therapeutics hat Ende März 2026 einen wichtigen Meilenstein im Entwicklungsprogramm der Gentherapie ETX101 bekannt gegeben: Nach enger Abstimmung mit der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA wurde das Studiendesign für die nächste Phase final festgelegt und die entscheidende Studie bereits gestartet. Damit rückt ETX101 einen bedeutenden Schritt näher an eine mögliche Zulassung.
Von ersten Ergebnissen zur entscheidenden Studie
Die bisherigen Daten zu ETX101 stammen aus dem sogenannten POLARIS-Programm, einer Phase‑1/2‑Studie. Dort konnte bereits gezeigt werden, dass die Therapie gut verträglich ist und deutliche Hinweise auf Wirksamkeit bestehen, sowohl bei der Reduktion von Anfällen als auch bei der Entwicklung der Kinder. Diese Ergebnisse bilden nun die Grundlage für die nächste, entscheidende Studienphase: das ENDEAVOR-Programm.
Start der pivotalen Studie: ENDEAVOR Part 2
Im Mittelpunkt steht die sogenannte pivotale Studie (ENDEAVOR Part 2). Hier wird erstmals unter streng kontrollierten Bedingungen geprüft, ob ETX101 die erhoffte Wirkung tatsächlich bestätigt. Geplant ist die Teilnahme von etwa 30 Kindern im Alter von sechs Monaten bis unter vier Jahren mit genetisch bestätigtem Dravet-Syndrom (SCN1A+). Die Kinder erhalten entweder eine einmalige Behandlung mit ETX101 oder zunächst eine sogenannte Sham-Prozedur (Scheinbehandlung). Dieses Studiendesign ist randomisiert und doppelblind. Das bedeutet: Weder die Familien noch die behandelnden Ärztinnen und Ärzte wissen, wer die Therapie direkt erhält. Kinder aus der Vergleichsgruppe bekommen die Therapie nach einer einjährigen Beobachtungsphase ebenfalls.
Was wird in der Studie untersucht?
Die Studie läuft über mindestens 52 Wochen. Dabei stehen zwei zentrale Fragen im Fokus:
- Wie stark reduzieren sich die Anfälle?
- Verbessert sich die Entwicklung der Kinder?
Neben der Anfallshäufigkeit wird erstmals gezielt die kognitive Entwicklung erfasst, unter anderem mit standardisierten Entwicklungstests. Darüber hinaus werden auch Verhalten, Kommunikation und Alltagsfähigkeiten systematisch beobachtet. Die Kinder werden über mehrere Jahre hinweg begleitet, um auch nachhaltige Effekte der Therapie zu verstehen.
Erweiterung auf ältere Kinder
Parallel zur Hauptstudie wird das Programm erweitert: Im Studienteil ENDEAVOR Part 1B erhalten auch ältere Kinder und Jugendliche zwischen vier und unter 18 Jahren ETX101. Hier handelt es sich um eine sogenannte Open-Label-Studie. Das bedeutet: Alle Teilnehmenden erhalten die Therapie, es gibt keine Kontrollgruppe. Ziel ist es, weitere Erkenntnisse zur Sicherheit und erste Hinweise auf die Wirksamkeit in dieser Altersgruppe zu gewinnen.
Internationale Studien: Europa noch in Vorbereitung
Die pivotale Studie wird aktuell in den USA, Großbritannien und Australien durchgeführt. Für Europa gibt es ebenfalls erste Fortschritte: Die europäische Arzneimittelbehörde EMA hat bereits eine positive Stellungnahme zum notwendigen Entwicklungsplan für Kinder (PIP) abgegeben. Dennoch wird es noch Zeit brauchen, bis Studien auch in Europa starten können. Konkrete Angaben zu Standorten oder Zeitplänen liegen derzeit noch nicht vor.
Aufmerksamkeit auf internationaler Ebene
Ein weiteres Signal für die Bedeutung der bisherigen Daten: ETX101 wurde für das Presidential Symposium der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) ausgewählt. Diese besondere Auszeichnung erhalten nur wenige Therapieprogramme und sie unterstreicht das große wissenschaftliche Interesse an ETX101.
Was bedeutet das für Familien?
Mit dem Start der pivotalen Studie erreicht die Entwicklung von ETX101 einen entscheidenden Punkt: Die Therapie wird nun unter den strengsten wissenschaftlichen Bedingungen geprüft, die für eine mögliche Zulassung erforderlich sind. Gleichzeitig ist wichtig zu verstehen, dass es sich derzeit noch um eine experimentelle Therapie handelt, die ausschließlich im Rahmen klinischer Studien verfügbar ist.
Auch wenn der Weg zur Zulassung noch Zeit braucht, zeigen die aktuellen Entwicklungen deutlich: ETX101 gehört derzeit zu den vielversprechendsten krankheitsmodifizierenden Ansätzen beim Dravet-Syndrom.
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