ETX101: Nächs­ter Schritt Rich­tung mög­li­che Zulas­sung

Encoded The­ra­peu­tics hat Ende März 2026 einen wich­ti­gen Mei­len­stein im Ent­wick­lungs­pro­gramm der Gen­the­ra­pie ETX101 bekannt gege­ben: Nach enger Abstim­mung mit der US-ame­ri­ka­ni­schen Arz­nei­mit­tel­be­hör­de FDA wur­de das Stu­di­en­de­sign für die nächs­te Pha­se final fest­ge­legt und die ent­schei­den­de Stu­die bereits gestar­tet. Damit rückt ETX101 einen bedeu­ten­den Schritt näher an eine mög­li­che Zulas­sung.

Von ers­ten Ergeb­nis­sen zur ent­schei­den­den Stu­die

Die bis­he­ri­gen Daten zu ETX101 stam­men aus dem soge­nann­ten POLA­RIS-Pro­gramm, einer Phase‑1/​2‑Studie. Dort konn­te bereits gezeigt wer­den, dass die The­ra­pie gut ver­träg­lich ist und deut­li­che Hin­wei­se auf Wirk­sam­keit bestehen, sowohl bei der Reduk­ti­on von Anfäl­len als auch bei der Ent­wick­lung der Kin­der. Die­se Ergeb­nis­se bil­den nun die Grund­la­ge für die nächs­te, ent­schei­den­de Stu­di­en­pha­se: das ENDEA­VOR-Pro­gramm.

Start der pivo­ta­len Stu­die: ENDEA­VOR Part 2

Im Mit­tel­punkt steht die soge­nann­te pivo­ta­le Stu­die (ENDEA­VOR Part 2). Hier wird erst­mals unter streng kon­trol­lier­ten Bedin­gun­gen geprüft, ob ETX101 die erhoff­te Wir­kung tat­säch­lich bestä­tigt. Geplant ist die Teil­nah­me von etwa 30 Kin­dern im Alter von sechs Mona­ten bis unter vier Jah­ren mit gene­tisch bestä­tig­tem Dra­vet-Syn­drom (SCN1A+). Die Kin­der erhal­ten ent­we­der eine ein­ma­li­ge Behand­lung mit ETX101 oder zunächst eine soge­nann­te Sham-Pro­ze­dur (Schein­be­hand­lung). Die­ses Stu­di­en­de­sign ist ran­do­mi­siert und dop­pel­blind. Das bedeu­tet: Weder die Fami­li­en noch die behan­deln­den Ärz­tin­nen und Ärz­te wis­sen, wer die The­ra­pie direkt erhält. Kin­der aus der Ver­gleichs­grup­pe bekom­men die The­ra­pie nach einer ein­jäh­ri­gen Beob­ach­tungs­pha­se eben­falls.

Was wird in der Stu­die unter­sucht?

Die Stu­die läuft über min­des­tens 52 Wochen. Dabei ste­hen zwei zen­tra­le Fra­gen im Fokus:

• Wie stark redu­zie­ren sich die Anfäl­le?
• Ver­bes­sert sich die Ent­wick­lung der Kin­der?

Neben der Anfalls­häu­fig­keit wird erst­mals gezielt die kogni­ti­ve Ent­wick­lung erfasst, unter ande­rem mit stan­dar­di­sier­ten Ent­wick­lungs­tests. Dar­über hin­aus wer­den auch Ver­hal­ten, Kom­mu­ni­ka­ti­on und All­tags­fä­hig­kei­ten sys­te­ma­tisch beob­ach­tet. Die Kin­der wer­den über meh­re­re Jah­re hin­weg beglei­tet, um auch nach­hal­ti­ge Effek­te der The­ra­pie zu ver­ste­hen.

Erwei­te­rung auf älte­re Kin­der

Par­al­lel zur Haupt­stu­die wird das Pro­gramm erwei­tert: Im Stu­di­en­teil ENDEA­VOR Part 1B erhal­ten auch älte­re Kin­der und Jugend­li­che zwi­schen vier und unter 18 Jah­ren ETX101. Hier han­delt es sich um eine soge­nann­te Open-Label-Stu­die. Das bedeu­tet: Alle Teil­neh­men­den erhal­ten die The­ra­pie, es gibt kei­ne Kon­troll­grup­pe. Ziel ist es, wei­te­re Erkennt­nis­se zur Sicher­heit und ers­te Hin­wei­se auf die Wirk­sam­keit in die­ser Alters­grup­pe zu gewin­nen.

Inter­na­tio­na­le Stu­di­en: Euro­pa noch in Vor­be­rei­tung

Die pivo­ta­le Stu­die wird aktu­ell in den USA, Groß­bri­tan­ni­en und Aus­tra­li­en durch­ge­führt. Für Euro­pa gibt es eben­falls ers­te Fort­schrit­te: Die euro­päi­sche Arz­nei­mit­tel­be­hör­de EMA hat bereits eine posi­ti­ve Stel­lung­nah­me zum not­wen­di­gen Ent­wick­lungs­plan für Kin­der (PIP) abge­ge­ben. Den­noch wird es noch Zeit brau­chen, bis Stu­di­en auch in Euro­pa star­ten kön­nen. Kon­kre­te Anga­ben zu Stand­or­ten oder Zeit­plä­nen lie­gen der­zeit noch nicht vor.

Auf­merk­sam­keit auf inter­na­tio­na­ler Ebe­ne

Ein wei­te­res Signal für die Bedeu­tung der bis­he­ri­gen Daten: ETX101 wur­de für das Pre­si­den­ti­al Sym­po­si­um der Ame­ri­can Socie­ty of Gene & Cell The­ra­py (ASGCT) aus­ge­wählt. Die­se beson­de­re Aus­zeich­nung erhal­ten nur weni­ge The­ra­pie­pro­gram­me und sie unter­streicht das gro­ße wis­sen­schaft­li­che Inter­es­se an ETX101.

Was bedeu­tet das für Fami­li­en?

Mit dem Start der pivo­ta­len Stu­die erreicht die Ent­wick­lung von ETX101 einen ent­schei­den­den Punkt: Die The­ra­pie wird nun unter den strengs­ten wis­sen­schaft­li­chen Bedin­gun­gen geprüft, die für eine mög­li­che Zulas­sung erfor­der­lich sind. Gleich­zei­tig ist wich­tig zu ver­ste­hen, dass es sich der­zeit noch um eine expe­ri­men­tel­le The­ra­pie han­delt, die aus­schließ­lich im Rah­men kli­ni­scher Stu­di­en ver­füg­bar ist.

Auch wenn der Weg zur Zulas­sung noch Zeit braucht, zei­gen die aktu­el­len Ent­wick­lun­gen deut­lich: ETX101 gehört der­zeit zu den viel­ver­spre­chends­ten krank­heits­mo­di­fi­zie­ren­den Ansät­zen beim Dra­vet-Syn­drom.

Wir hal­ten Euch hier auf dem lau­fen­den. Zur aktu­el­len Pres­se­mit­tei­lung geht es hier.