Für viele Familien, die mit dem Dravet-Syndrom leben, ist die Suche nach wirksamen Therapien ein ständiger Begleiter. Umso wichtiger sind diese neuen Nachrichten aus der Forschung: Mit der klinischen Studie NCT07531745 hat die Untersuchung eines neuen Wirkstoffs namens ION337 des US-amerikanischen Pharmaunternehmens Ionis Pharmaceuticals begonnen.
Worum es in der Studie geht
ION337 ist ein Antisense-Oligonukleotid (ASO), das entwickelt wurde, um die Aktivität des SCN1A-Gens zu erhöhen. Antisense-Oligonukleotide sind kurze, künstlich hergestellte Bausteine, die an die genetische „Bauanleitung“ (RNA) in den Zellen andocken. Dort können sie gezielt beeinflussen, wie bestimmte Proteine gebildet werden – zum Beispiel, indem sie die Produktion erhöhen oder korrigieren.
ION337 setzt daher gezielt an der Ursache des Dravet-Syndroms, die in den meisten Fällen durch eine Mutation im SCN1A-Gen ausgelöst wird, an. Dieses Gen enthält die Bauanleitung für einen wichtigen Bestandteil von Nervenzellen im Gehirn, der für die Weiterleitung von elektrischen Signalen zuständig ist. Wenn dieser Mechanismus gestört ist, kann es zu den typischen epileptischen Anfällen kommen.
Erste Schritte: Sicherheit und Verträglichkeit
Die jetzt gestartete Studie befindet sich in einer frühen Phase der klinischen Entwicklung (Phase 1/2). Das bedeutet, dass zunächst untersucht wird, ob das Medikament sicher ist und gut vertragen wird.
„Verträglichkeit“ heißt in diesem Zusammenhang: Welche Nebenwirkungen treten auf? Wie reagiert der Körper auf den Wirkstoff? Erst wenn diese Fragen geklärt sind, kann in weiteren Studien genauer untersucht werden, ob und wie gut das Medikament tatsächlich gegen die Anfälle wirkt.
Für Familien ist wichtig zu wissen: In dieser Phase geht es noch nicht in erster Linie um eine Verbesserung der Symptome, sondern darum, eine sichere Grundlage für weitere Forschung zu schaffen.
Realistische Erwartungen
So wichtig der Start dieser Studie ist, so wichtig ist auch eine realistische Einordnung. Klinische Studien verlaufen in mehreren Schritten, die sich über Jahre erstrecken. Viele Wirkstoffe schaffen es nicht bis zur Zulassung.
Das bedeutet: Auch wenn ION337 ein vielversprechender Ansatz ist, wird es noch Zeit brauchen, bis klar ist, ob daraus tatsächlich eine neue Therapie entsteht. Die Studie ist im April 2026 gestartet. Mit der Fertigstellung rechnet das kalifornische Unternehmen Ende 2030. Insgesamt sollen 32 Patienten und Patientinnen rekrutiert werden.
Ein wichtiger Schritt nach vorn
Trotz aller Unsicherheiten zeigt der Beginn dieser neuen Studie vor allem wieder eines: Die Forschung zum Dravet-Syndrom schreitet weiter voran. Jede neue Studie trägt dazu bei, die Erkrankung besser zu verstehen und neue Wege in der Behandlung zu eröffnen.
Über die Entwicklung mit ION337 halten wir Euch auf dem Blog auf dem Laufenden.
Zur ganzen Studie gelangt ihr hier.
