Stoke Therapeutics hat Ende Juni 2026 bekannt gegeben, dass die Rekrutierung für die zentrale Phase-3-Studie EMPEROR zur Untersuchung von Zorevunersen abgeschlossen wurde. Insgesamt wurden weltweit bereits 162 Kinder und Jugendliche mit Dravet-Syndrom in die Studie aufgenommen. Damit wurde ein wichtiger Meilenstein auf dem Weg zu einer möglichen Zulassung der ersten krankheitsmodifizierenden Therapie für das Dravet-Syndrom erreicht.
Rekrutierung in nur zehn Monaten abgeschlossen
Nach Angaben von Stoke Therapeutics konnten die geplanten 162 Studienteilnehmenden in den USA, dem Vereinigten Königreich und Japan innerhalb von nur zehn Monaten eingeschlossen werden. Rund 50 der Kinder und Jugendlichen haben inzwischen bereits die ersten 28 Wochen der Behandlung abgeschlossen – der Zeitpunkt, zu dem der wichtigste Studienendpunkt, die Veränderung der Häufigkeit großer motorischer Anfälle, ausgewertet wird.
Zusätzlich läuft derzeit die Rekrutierung einer weiteren europäischen Kohorte mit etwa 30 Patientinnen und Patienten in Deutschland, Frankreich, Spanien und Italien. Der letzte Studienteilnehmende soll dort voraussichtlich im August 2026 aufgenommen werden.
Besonders bemerkenswert: Bislang hat laut Stoke kein einziges Kind die Behandlung innerhalb der Studie abgebrochen.
Was untersucht die EMPEROR-Studie?
Die EMPEROR-Studie ist eine globale, randomisierte, doppelblinde und scheinkontrollierte Phase-3-Studie. Die Teilnehmenden erhalten entweder Zorevunersen oder eine Scheinbehandlung, ohne dass Familien oder Behandelnde wissen, welcher Gruppe sie zugeordnet wurden.
Der wichtigste Endpunkt der Studie ist die Veränderung der Häufigkeit großer motorischer Anfälle nach 28 Wochen Behandlung. Da Zorevunersen jedoch nicht nur die Anfallshäufigkeit beeinflussen, sondern möglicherweise auch die Entwicklung der Kinder positiv verändern könnte, läuft die Studie insgesamt über 52 Wochen weiter.
Im Verlauf werden deshalb zusätzlich Veränderungen in Bereichen wie:
- Sprache und Kommunikation,
- soziale Fähigkeiten,
- Alltagskompetenzen,
- Verhalten und
- kognitive Entwicklung
untersucht.
Hierfür kommen unter anderem etablierte Entwicklungs- und Verhaltensskalen wie der Vineland‑3 zum Einsatz.
Warum ist Zorevunersen so besonders?
Im Gegensatz zu den derzeit verfügbaren Medikamenten gegen Epilepsie setzt Zorevunersen direkt an der Ursache des Dravet-Syndroms an. Die Therapie soll die Produktion des fehlenden NaV1.1‑Proteins erhöhen, das aufgrund von Veränderungen im SCN1A-Gen nicht ausreichend gebildet wird.
Das Ziel ist deshalb nicht nur eine Verringerung der Anfallshäufigkeit, sondern möglicherweise auch eine Verbesserung von Entwicklung, Verhalten und Kognition.
Die bisherigen Phase‑1/2‑Studien hatten bereits vielversprechende Ergebnisse gezeigt. Dort wurden Anfallsreduktionen von teilweise über 80 Prozent beobachtet. Gleichzeitig berichteten Familien und Behandelnde über Verbesserungen im Verhalten, in der Kommunikation und im Alltag der Kinder.
Ob sich diese Ergebnisse in der deutlich größeren und kontrollierten Phase-3-Studie bestätigen, müssen die kommenden Daten zeigen.
Zulassungsantrag bereits für 2027 geplant
Stoke plant, bereits im ersten Quartal 2027 mit der schrittweisen Einreichung des Zulassungsantrags bei der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA zu beginnen. Dieses sogenannte „Rolling NDA“-Verfahren ermöglicht es, bereits fertige Teile des Zulassungsdossiers einzureichen, bevor alle Studiendaten vollständig vorliegen.
Die ersten Ergebnisse der Phase-3-Studie werden derzeit für das dritte Quartal 2027 erwartet. Sollten die Daten positiv ausfallen, könnte der Zulassungsantrag noch im Laufe des zweiten Halbjahres 2027 vollständig eingereicht werden.
Stoke geht derzeit davon aus, dass eine mögliche Zulassung in den USA Anfang 2028 erfolgen könnte.
Hoffnung für Familien mit Dravet-Syndrom
Für viele Familien stellt Zorevunersen einen besonderen Hoffnungsträger dar, da es sich um die erste Therapie handelt, die direkt auf die genetische Ursache des Dravet-Syndroms abzielt.
Auch die Dravet Syndrome Foundation betonte die Bedeutung dieses Meilensteins. Die erfolgreiche und schnelle Rekrutierung der Studie zeige sowohl den hohen medizinischen Bedarf als auch die Hoffnung vieler Familien auf neue Behandlungsmöglichkeiten.
Bis zu einer möglichen Zulassung sind zwar noch einige wichtige Schritte zu gehen. Mit dem Abschluss der Rekrutierung der Phase-3-Studie ist Zorevunersen seinem Ziel, die erste krankheitsmodifizierende Therapie für das Dravet-Syndrom zu werden, jedoch ein großes Stück näher gekommen.
Wie geht es jetzt weiter?
In den kommenden Monaten werden weitere Studienteilnehmende die entscheidenden 28 beziehungsweise 52 Wochen der Behandlung abschließen. Mit Spannung werden deshalb die ersten Phase-3-Ergebnisse erwartet, die für das dritte Quartal 2027 angekündigt sind.
Über alle weiteren Entwicklungen rund um Zorevunersen und die EMPEROR-Studie halten wir Euch selbstverständlich hier im Blog auf dem Laufenden.
Zur Pressemitteilung von Stoke Therapeutics gelangt Ihr hier.
